Genteknologien utvikles videre

Ved genredigering med CRISPR guides enzymet Cas9 av et spesielt RNA-molekyl kalt gRNA eller guide-RNA, som binder seg til en matchende sekvens i cellens DNA. Cas9 kutter så begge DNA-trådene, og bruddet kan deretter repareres av cellens eget reparasjonssystem. Slik kan man ta vekk, bytte ut, eller legge til DNA akkurat der man ønsker, for eksempel ved å bytte ut en sykdomsgivende mutasjon med en frisk DNA-sekvens. (Kilde: bioteknologirådet.no)

CRISPR lindrer symptomer på muskeldystrofi

CRISPR/Cas9 er brukt i en studie omkring lindringen av symptomer på muskeldystrofi hos beagle-valper. Muskeldystrofi er en medfødt, genetisk tilstand som fører til alvorlig svakhet og nedbrytning i muskelmassen. Det har ikke vært noen kur for tilstanden tidligere, men det nærmer seg. CRISPR/Cas9 er et revolusjonerende molekylært DNA-redigeringsverktøy, og for første gang har man klart å bruke dette til å behandle en tilstand hos et større pattedyr. Forskningen gjøres ved University of Texas, og er den første der det brukes slik teknologi i et forsøk på å finne en kur mot denne sykdommen. Vi håper at dette arbeidet er et steg i retning av å behandle mennesker med muskeldystrofi.